Nos Estados Unidos, uma equipe de cientistas busca formas de permitir que animais e, no futuro, humanos voltem a enxergar, através de tratamentos envolvendo a edição genética. Por enquanto, o grupo foca em terapias para camundongos com retinite pigmentosa e amaurose congênita de Leber (LCA, em inglês), ambas provocam cegueira.

Nos testes pré-clínicos, os animais tiveram parte da visão restaurada, após a terapia genética pioneira. É o que detalha o estudo publicado na revista Nature Biotechnology
e liderado por membros do Broad Institute, iniciativa que reúne cientistas da Universidade Harvard e do Instituto de Tecnologia de Massachusetts (MIT).

Tratamento com edição genética

Antes de seguir, vale explicar que, hoje, diferentes tipos de terapia genética são testadas, de forma experimental, para corrigir mutações genéticas causadoras de doenças. No entanto, é muito complexo alterar o DNA
de um organismo vivo e ainda há muito a ser aperfeiçoado neste processo.

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Na pesquisa do Broad Institute, os cientistas projetaram novas partículas semelhantes a vírus, conhecidas como eVLPs. Estas são fundamentais no processo de edição genética, já que funcionam como um transporte para a “maquinaria” biológica que fará a edição, como a proteína Cas9
. Segundo os autores, os novos eVLPs são até 170 vezes mais eficazes que as versões anteriores.

Revertendo a cegueira

Para validar as descobertas, os pesquisadores testaram a nova estratégia em camundongos com cegueira de origem genética, provocadas pelas doenças retinite pigmentosa e LCA.

Nos quadros de retinite, a doença é provocada por uma mutação no gene Mfrp, o que desencadeia a degeneração progressiva da retina. Enquanto isso, a outra doença é causada por uma mutação indesejada no gene Rpe65, responsável por comprometer a visão.

Quando a nova técnica de edição genética foi testada nos camundongos com alguma dessas doenças, a terapia demonstrou ser promissora. Os eVLPs melhorados corrigiram a mutação em até 20% das células da retina dos animais, o que contribuiu com a restauração parcial da visão. Esta taxa ainda pode melhorar, mas é um primeiro passo importante. De forma paralela, pesquisadores chineses usam técnica semelhante para tratar camundongos cegos
.

No caso norte-americano, os cientistas também demonstraram que essas partículas semelhantes a vírus conseguem editar genes com eficácia no cérebro de camundongos vivos, sem afetar partes fora do alvo. Isso ajudará em pesquisas futuras contra outras doenças genéticas.

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